Découvrez Tout sur la Maladie de Waldenström : Symptômes, Causes et Traitements

Cette affection peu fréquente, la maladie de Waldenström, constitue 1 à 2 % des cancers du sang en France. D’après les données de Santé publique France, on comptait en 2018 environ 1317 nouveaux cas, avec une répartition de 892 hommes (68 %) et 425 femmes (32 %). « On note une légère prédominance chez les hommes, une tendance observée dans plusieurs cancers du sang, bien que les raisons restent indéterminées », indique le Pr Damien Roos-Weil.

Également connue sous le nom de macroglobulinémie de Waldenström, du nom du docteur suédois qui l’a identifiée en 1944, cette maladie est un type de cancer du sang. « Elle affecte un type spécifique de globules blancs, les lymphocytes, et en particulier les lymphocytes B », explique l’expert. Il s’agit d’un type de lymphome qualifié d’indolent, c’est-à-dire à progression lente.

Bien que l’origine précise de la maladie de Waldenström demeure mystérieuse, des recherches ont révélé que presque tous les cas présentent une mutation du gène MYD88. « Outre cette mutation acquise, il semble qu’il y ait également une prédisposition génétique familiale, ajoute le Pr Damien Roos-Weil. Effectivement, environ 20 à 30 % des patients ont des antécédents familiaux de Waldenström, de pic d’IgM ou de lymphome. »

Dans beaucoup de cas, la macroglobulinémie de Waldenström ne présente aucun symptôme et est souvent découverte par hasard lors d’analyses sanguines. « On détecte un « pic » d’anticorps – désignés immunoglobuline M (IgM) monoclonal – produits en surplus par les lymphocytes atypiques, précise l’hématologue. À ce stade, aucun traitement n’est requis, mais un suivi médical régulier est mis en place, généralement tous les six mois. »

Lorsque la maladie de Waldenström se manifeste, elle peut se traduire par :

« L’excès d’IgM peut aussi causer de nombreux symptômes, notamment neurologiques et rénaux, rendant parfois le diagnostic de la maladie de Waldenström complexe », continue l’expert. L’excès d’immunoglobuline (IgM) peut provoquer différents troubles :

Le diagnostic de la macroglobulinémie de Waldenström commence par un examen sanguin spécifique : l’électrophorèse des protéines. « La présence en grande quantité d’anticorps IgM produits par les lymphocytes atypiques est indiquée par un « pic », explique le Pr Roos-Weil. Ce « pic » est observé dans tous les cas de la maladie de Waldenström et constitue un critère diagnostique crucial. En absence de pic, il ne s’agit pas de cette maladie. »

Un résultat positif à l’électrophorèse des protéines sériques doit être suivi d’un examen de la moëlle osseuse. Effectué sous anesthésie locale, cet examen consiste à prélever une petite quantité de moëlle dans un os (sternum ou hanche) à l’aide d’une aiguille creuse pour analyse.

La stratégie thérapeutique pour la maladie de Waldenström varie selon la présence ou l’absence de symptômes. Pour un patient asymptomatique, aucun traitement n’est nécessaire. « Traiter un individu sans symptômes présente le risque de l’exposer aux effets secondaires des médicaments, note la Société française d’hématologie. Dans ce cas, ne pas traiter reste la meilleure approche. »

Cependant, en présence de signes cliniques, le traitement repose essentiellement sur une combinaison d’immunothérapie et de chimiothérapie (immunochimiothérapie). « Les immunochimiothérapies sont généralement bien tolérées et permettent de maîtriser la maladie sur le long terme, confie le Pr Roos-Weil. On utilise aussi des thérapies ciblées ».

Bien que les traitements actuels ne permettent pas de guérir complètement la maladie, ils aident, dans la majorité des cas, à en freiner la progression. « Les symptômes s’atténuent, le niveau d’IgM monoclonale diminue nettement et la maladie cesse d’évoluer », précise la Société française d’hématologie. La durée de la rémission varie selon les patients, mais dure généralement plusieurs années.

Aujourd’hui, l’espérance de vie des personnes atteintes de la maladie de Waldenström est similaire à celle de la population générale du même âge. « Grâce aux avancées thérapeutiques récentes, la majorité des patients ne décèdent pas de la maladie. Parfois, plusieurs traitements sont nécessaires, mais nous parvenons à maîtriser efficacement la maladie sur la durée », conclut l’expert.